Ожирение

Одним из наиболее резонирующих событий стало одобрение препарата Zepbound от компании Eli Lilly для похудения. Zepbound — это официальный бренд препарата Мунджаро (Mounjaro). Изначально он был разработан для лечения сахарного диабета второго типа, однако теперь получил разрешение для борьбы с ожирением.

Zepbound является агонистом гормона глюкагоноподобного пептида 1 (GLP-1). Препарат имитирует этот гормон, чтобы помочь снизить потребление пищи, замедлить опорожнение желудка и сдерживать аппетит. Он вводится с помощью инъектора один раз в неделю и доступен в шести дозах. Например, для пациентов в США лечение будет стоить чуть больше тысячи долларов в месяц, однако государство обещает существенные субсидии на лечение.

CRISPR в лечении заболеваний крови

В 2023 году регуляторы США и Великобритании выдали долгожданное разрешение для одобрения технологии генного редактирования CRISPR. В Британии лечение одобрили для бета-талассемии и серповидноклеточной анемии, а в США пока только в отношении последнего диагноза. Вероятно, одобрение лечения бета-талассемии произойдет одновременно с выдачей разрешительной документации в европейских странах.

Начало клинического применения технологии генного редактирования CRISPR знаменует огромную веху в развитии биотехнологий.

Лекарство под названием Casgevy производится компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Это первый в своем классе метод лечения, который предлагает потенциал однократной преобразующей терапии для пациентов. Vertex установила цену Casgevy на уровне $2,2 млн. Другой недостаток лечения — длительность: пациент может провести недели или даже месяцы в больнице, поскольку сбор и редактирование биоматериала занимает продолжительное время, как и восстановление после процедуры. Несмотря на это, ученые считают одобрение CRISPR научным триумфом технологии, которая может эффективно и точно восстанавливать мутации ДНК.

Новые вакцины и технологии их создания

В 2023 году в США одобрили первую в мире вакцину от респираторно-синцитиального вируса (RSV), который очень опасен для новорожденных и пожилых людей. Долгое время у врачей не было возможности обеспечить от него надежную защиту. Препарат Arexvy разработан учеными компании GSK. Согласно финальной фазе клинических исследований, препарат снижает риски развития инфекции на 82% у пожилых, а также на 94% снижает риски тяжелых осложнений, включая людей с различными хроническими заболеваниями.

Всемирная организация здравоохранения одобрила вторую вакцину от малярии — она дешевле и проще в производстве по сравнению с уже существующим препаратом. При этом эффективность лекарств примерно одинаковая. Например, новая вакцина предотвратила развитие малярии в 75% случаев при введении трех доз до сезона пика инфекции. Препарат также разработан компанией GSK.

Тем временем в Японии одобрили первую в мире самокопирующуюся РНК-вакцину. В отличии от стандартных РНК-вакцин новый подход более эффективный и требует меньших доз препарата.

Первая вакцина с самоамплифицирующейся информационной РНК (sa-мРНК) одобрена для лечения COVID-19 у взрослых. В дальнейшем технологию планируют применить в лечении других опасных инфекций. Это историческое событие, которое откроет новые возможности для борьбы с различными заболеваниями от гриппа до рака.

Лекарство от передозировки опиоидами

Препарат-спрей Opvee разработан фармацевтической компанией Opiant Pharmaceuticals. Его называют аналогом хорошо известного налоксона, однако преимуществом Opvee является более продолжительное время работы в организме.

Препарат блокирует действие опиоидов на мозг, восстанавливая нормальное дыхание и артериальное давление. Opvee — версия назального спрея препарата налмефена, который впервые был одобрен в 1990-х годах в форме инъекции. Opvee действует аналогично налоксону, который уже доступен в форме инъекций и спрея. Главное отличие в том, что при передозировке опиоидами некоторым пациентам может понадобиться многократный прием налоксона в течение нескольких часов, а Opvee действует дольше при однократном введении.

Спрей от мигрени

Еще один препарат-спрей под названием ZAVZPRET (завегепант) компании Pfizer получил разрешение для клинического применения у пациентов с мигренями. По оценкам ВОЗ, мигрень относится ко второй по значимости причине инвалидности в мире. Приступы мигрени могут длиться от 4 до 72 часов и проявляться различными симптомами — интенсивной болью, тошнотой, рвотой, сверхчувствительностью к звукам и свету.

Согласно результатам третьей фазы клинических исследований, благодаря ZAVZPRET облегчение боли происходит уже через 15 минут.

Первая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна — тяжелое генетическое заболевание, сопровождающееся изнурительными двигательными и другими нарушениями. Часто болезнь приводит к смерти в возрасте 20-30 лет. Новый препарат элевидис (elevidys) вводится однократно внутривенно и приводит к увеличению экспрессии микродистрофина, который имеет важное значение для здоровья клеток мышечной ткани. Элевидис получил ускоренное одобрение — клинические исследования еще не завершены окончательно.

Лекарство от болезни Альцгеймера

Препарат Leqembi для лечения болезни Альцгеймера — наиболее распространенной формы деменции — одобрили в США. Лекарство представляет собой моноклональное антитело для расщепления скоплений токсичных белков в головном мозге, которые считаются ответственными за развитие нейродегенерации.

Leqembi нельзя назвать полноценным лечением, однако прием препарата может замедлить прогрессирование болезни. Например, у пациентов на фоне лечения почти на треть снизилась потеря когнитивных функций. Между тем ограниченная эффективность лечения осложняется наличием серьезных побочных эффектов.

Первый препарат против синдрома Ретта

Синдром Ретта относится к тяжелым психоневрологическим наследственным заболеваниям, которое встречается преимущественно у девочек. Для его лечения теперь доступен препарат DAYBUE(трофинетид) компании Acadia. Одобрение основано на результатах клинических исследований, согласно которым прием препарата снижает основные симптомы заболевания: сокращает воспаление в нервной ткани и усиливает передачу нервных импульсов.

Илон Маск и Neuralink

Спустя несколько лет американский регулятор выдал Neuralink разрешение на проведение первых клинических испытаний на людях. Первое устройство будет имплантировано в головной мозг пациента в ближайшее время.

В прошлом представители компании говорили, что первые импланты будут восстанавливать зрение, а также возвращать подвижность пациентам с параличом после тяжелых травм спинного мозга. Между тем сейчас пока не ясно, какие диагнозы будут лечить с помощью имплантов Neuralink в рамках первых исследований. Уже сейчас очевидно, что Neuralink отстает от своих конкурентов, например, стартапа Synchron, однако 2024 год покажет успехи нашумевшего проекта Илона Маска.

Экстази и псилоцибин

В прошедшем году Австралия первой в мире официально признала МДМА (экстази) и псилоцибин лекарствами и разрешила использовать их для лечения посттравматического стрессового расстройства (ПТСР) и депрессии. Уже с лета 2023 года врачи могли назначать эти соединения пациентам, однако не все психиатры могут делать это на свое усмотрение — необходимо дополнительное разрешение.

Сегодня много исследований доказывают, что псилоцибин и МДМА действительно помогают в борьбе с психическими заболеваниями, поэтому вскоре лечение могут разрешить и в других странах.

Например, последние данные демонстрируют выздоровление 71% людей с ПТСР в группе экстази. Для терапевтического эффекта требуется несколько сеансов лечения, которое проводится в специальных контролируемых условиях.

Неожиданный отказ препарату Neffy от анафилактического шока

К сожалению, в этом году одобрение не получил весьма ожидаемый препарат Neffy для предупреждения анафилактического шока. Несмотря на согласие консультативного комитета, компании внезапно выдали отказ с требованием продолжить исследования.

Спрей Neffy должен был стать более простой и удобной альтернативой шприц-ручке Epipen, которая на протяжении десятилетий была, по сути, единственным вариантом для быстрой помощи людям с тяжелой аллергией. Именно производитель Epipen стал главным препятствием в одобрении препарата. Остается надеяться, что вскоре экономические трения фармкомпаний завершатся, а пациенты получат долгожданный препарат.