Британский регулятор выдал разрешение препарату Casgevy для лечения двух заболеваний крови — серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, пишет Nature. Оба заболевания требуют пожизненного изнурительного лечения, включая регулярное переливание крови. Casgevy создан на базе технологии генного редактирования CRISPR, с помощью которой можно точно изменять определенные участки генома.

«Это знаковое одобрение, которое открывает двери для дальнейшего применения терапии CRISPR для потенциального лечения многих генетических заболеваний», — заявила ученый Кей Дэвис из Оксфордского университета.

Из клинических исследований известно, что лечение избавляет пациентов с серповидноклеточной анемией от тяжелых симптомов минимум на год после терапии. Пациенты с бета-талассемией не нуждались в переливании крови также минимум год.

Среди ключевых недостатков такого лечения ученые выделяют ее сложность и длительность, а также стоимость. Процесс лечения может занимать месяцы, поскольку сначала у пациента собирают стволовые клетки для дальнейшего редактирования. После этого назначается курс химиотерапии, чтобы нейтрализовать в костном мозге собственные стволовые клетки, несущие мутацию. После этого новые клетки вводят в организм и наступает период восстановления, который человек должен провести в больнице, пока его иммунная система не адаптируется.

К сожалению, весьма вероятно, что в ближайшие года технология будет доступная только пациентам развитых стран. Окончательная стоимость лечения еще не определена, но прогнозируется, что она составит примерно $2 млн на пациента. Эта цена соответствует другим видам генной терапии.

Сегодня CRISPR активно изучается в борьбе с раком. Например, недавно лечение заблокировалолечение всех видов рака благодаря лишению раковых клеток лишних хромосом. Кроме того, CRISPR исследуют против вирусов и других заболеваний.