Новый подход генетического редактирования базируется на изменении последовательности генетических «букв» — нуклеотидов A, T, G и C, порядок которых определяет генетическую информацию. Редактирование дефектного гена происходит путем восстановления, например, неправильного А в нуклеотид G, объясняют ученые.

Весь процесс ученые сравнили с ремонтном «на базе», когда дефектны участки ДНК восстанавливаются на месте.

Ученые провели эксперименты на органоидах кишечника, которые были выращены из стволовых клеток пациентов с муковисцидозом — распространенным генетическим заболеванием. Применяя CRISPR/Cas9, им удалось «отремонтировать» ген CFTR, мутация которого блокирует выработку одноименного белка. Работа опубликована на сайте Института Хюбрехта.

Дальнейшие наблюдения показали, что никаких других дополнительных повреждений ДНК не было. «Результаты доказывают, что такой подход делает технологию CRISPR более безопасной для человека», — заключили авторы.

Дальнейшие исследования необходимы для подтверждения эффективности и безопасности метода. Старт клинических исследований может начаться в течение пяти лет.

Потенциально, инструмент может стать альтернативой методу генетических «ножниц», который подразумевает разрезы ДНК и может приводить к неожиданным последствиям для человека. Сегодня его активно изучают, а также применяют в рамках клинических исследований для лечения людей.

Другой метод редактирования ДНК без разрезов разработали ученые из США. Их инструмент основан на использовании прыгающих генов.