Технология генного редактирования CRISPR быстро развивается в последние годы во многом благодаря возможности лечить наследственные заболевания. К несчастью, несмотря на многочисленные исследования, для большинства пациентов она остается недоступной — метод недостаточно безопасен, разрезы ДНК часто приводят к нежелательным последствиям и даже развитию раковых опухолей, пишет Phys.org.
Прошлые исследования показали, что определенные элементы ДНК, так называемые транспозоны, по неизвестным причинам способны спонтанно перемещаться в геноме. За это их прозвали прыгающими генами. Вскоре после их открытия ученые отметили, что их можно применять для редактирования генов.
Специалисты из Института Броуда, Гарвардского университета и Национального института здравоохранения США сделали новый шаг в этом направлении — они ассоциировали транспозон Tn7 с ферментом Cas12, который используется с CRISPR для редактирования участка генома бактерии.
В ходе испытания CRISPR привел Tn7 к мишени, где транспозон внедрился в геном, не разрезая его.
Пока этот метод считается экспериментальным, но исследователи возлагают на него большие надежды. После ряда испытаний вероятность его успешности составляет 80%. Для сравнения, этот же показатель у традиционного CRISPR составляет всего 1%.
При этом ученые пока испытали новый подход только на бактериях, и команда намерена продолжать исследования.
Другой подход к увеличению эффективности CRISPR применили специалисты из Университета Дьюка. Они модифицировали структуру гидовых РНК — незаменимых «ищеек», разыскивающих определенные последовательности ДНК, по которым белок Cas наносит удар и разрезает их.