В случае успеха клинических исследований новая однократная процедура на основе технологии CRISPR заменит необходимость длительного приема лекарств для снижения риска сердечно-сосудистых заболеваний, пишет New Atlas. Экспериментальный препарат STX-1150 разработан американской биотехнологической компании Scribe Therapeutics.

STX-1150 эпигенетически подавляет ген PCSK9 в печени для снижения уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). То есть, он снижает экспрессию PCSK9 без каких-либо изменений в ДНК. При необходимости этот процесс можно обратить вспять.

Доклинические эксперименты были весьма успешными. Однократное лечение снижало уровень ЛПНП у приматов более чем на 50%. Эффективность сохранялась весь период наблюдений — в течение 18 месяцев.

Пилотные клинические исследования будут включать пациентов с высоким уровнем ЛПНП и повышенными рисками сердечно-сосудистых заболеваний. Ученые оценят долгосрочную безопасность лечения и потенциал терапии в организме человека.

Ранее другие ученые представили конкурентный препарат, который уже показал успехи в клинических исследованиях: лечение снижало уровень холестерина у пациентов на 60-80%.