Трансплантация клеток поджелудочной железы — островков Лангерганса — является единственным способом для пациентов с сахарным диабетом первого типа избежать зависимости от постоянных инъекций инсулина. Пересадка позволяет восстановить выработку инсулина в долгосрочной перспективе, однако такое лечение осложняется двумя основными проблемами — дефицитом донорского биоматериала для трансплантации, а также необходимостью пожизненного приема иммуносупрессивных препаратов для снижения рисков отторжения донорских клеток.

Ученые из американской компании Sana Biotechnology решили использовать технологию генного редактирования CRISPR, чтобы деактивировать определенные гены и защитить донорские клетки от иммунного атаки организма реципиента. В результате такие модификации помогли создать клетки, которые не вызвали иммунного ответа и не требовали приема иммуносупрессантов, пишет Nature.

Экспериментальное лечение уже получил первый пациент с сахарным диабетом первого типа. После трансплантации островков Лангерганса клетки вырабатывали инсулин в течение нескольких месяцев и не вызывали отторжения.

Это предварительные результаты. Конечная цель ученых состоит в том, чтобы применить технологию к стволовым клеткам и направить их на развитие инсулин-продуцирующих клеток. Таким образом, можно будет обеспечить полноценное лечение с длительной эффективностью.

Ранее технологию CRISPR успешно использовали в лечении рака — она помогла отключить гены резистентности меланомы и восстановить эффективность противораковых препаратов.