В ноябре 2018 года стало известно о рождении первых детей с отредактированным геномом. В эксперименте приняли участие три семейные пары, в которых отцы были ВИЧ-положительными. Как утверждается, ученый Хэ Цзянькуй отредактировал у эмбрионов ген CCR5, чтобы обеспечить защиту от ВИЧ, холеры и оспы. Между тем факты об этом эксперименте до сих пор не ясны.

Анализ оригинального исследования, секретного документа Хэ Цзянькуя, который так и не был опубликован, показал, что воспроизвести природную мутацию delta 32 в гене CCR5 для защиты от ВИЧ не удалось. Вместо создания аналога delta 32, исследователи внесли в ген совершенно другие изменения, последствия которых непредсказуемы. На данный момент это не подтверждено, но известно о рождении двух девочек-близнецов и еще одной девочки в результате CRISPR-редактирования.

Хэ получил три года тюрьмы за неэтичные и незаконные эксперименты. Теперь он вернулся к научным исследованиям в некоммерческом медицинском исследовательском институте «Jiankui He Lab», пишет Stat.

«Сегодня я переехал в новый офис в Пекине. Это первый день в Jiankui He Lab», — опубликовал Хэ в своем твиттере.

Из дальнейших заявлений в других социальных сетях стало известно, что в первую очередь он намерен использовать методы генного редактирования для лечения редкого заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна.

Пока не ясно, как отреагирует мировое научное сообщество, однако любопытство к его деятельности определенно есть. Например, он уже получил приглашение от Оксфордского университета выступить на конференции о применении CRISPR в репродуктологии в следующем году.

Мышечная дистрофия Дюшенна, которую теперь изучает Хэ, относится к редким, тяжелым и неизлечимым заболеваниям. Болезнь начинает прогрессировать с первых лет жизни ребенка и приводит к ранней смерти. Недавно ученые из Швейцарии показали, что их экспериментальный подход, нацеленный на сфинголипиды, может обратить вспять повреждения от болезни.