Некоторые нервно-психические расстройства характеризуются гиперактивностью нейронов головного мозга. Инструменты генной терапии обладают возможностями коррекции возбудимости нейронов, однако до сих пор такие стратегии действовали на все клетки в определенной области, не различая нормальные от гиперактивных. В поисках решения ученые из Калифорнийского университета разработали новый целевой метод для воздействия исключительно на такие нейроны.

Генная терапия включается только в гиперактивных клетках и отключается, когда активность в замкнутом цикле возвращается к норме. Для этого определенные последовательности ДНК целевых генов соединяются с калиевыми каналами, способными снижать возбуждение клеток, объясняют ученые. Таким образом создается замкнутый цикл, внутри которого появляется возможность восстановить баланс без воздействия на соседние клетки.

На примере моделей мышей с эпилепсией было показано, что лечение снижало частоту припадков на 80%.

Теоретически новый подход можно применить для лечения самых разных неврологических и психических заболеваний. Например, при болезни Паркинсона, шизофрении, различных болевых и других расстройствах некоторые участки головного мозга гиперактивны, поэтому теперь появляется возможность целенаправленно воздействовать только на них.

В настоящее время исследования продолжаются, чтобы подтвердить потенциал универсальности метода, а также его безопасность для человека.

Недавно в другом исследовании продемонстрировали эффективность генной терапии для лечения бокового амиотрофического склероза — неизлечимого заболевания, поражающего двигательные нейроны. У первых добровольцев отмечены важные положительные изменения.