Использование стволовых клеток очень перспективно в качестве инструмента для доставки белков в головной или спинной мозг. Например, такая стратегия активно изучается для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) — неизлечимого заболевания, поражающего двигательные нейроны. Ученые из медицинского центра Седарс Синай представили результаты пилотных клинических исследований такого подхода у 18 пациентов с БАС, пишет Science Daily.

Стволовые клетки модифицировали таким образом, чтобы они могли доставлять белок GDNF, необходимый для выживания двигательных нейронов, через защитный гематоэнцефалический барьер. У пациентов с БАС эти нейроны быстро погибают, что вызывает стремительно развивающийся паралич. В результате терапия оказывает двойной эффект за счет поддержки нейронов стволовыми клетками и дополнительной доставки GDNF.

На данном этапе ученые планировали оценить безопасность такого лечения у пациентов в долгосрочной перспективе.

Отмечается, что у всех участников не было серьезных побочных эффектов в течение года после трансплантации клеток. Только у некоторых добровольцев были зарегистрированы болевые ощущения и доброкачественные новообразования, которые ученые связывают непосредственно с областью введения клеток в спинной мозг. В дальнейшем они планируют нацеливаться на нижние отделы спинного мозга, чтобы усилить действие на моторные функции ног. Во второй фазе исследований лечение протестируют на большей выборке пациентов, после чего можно будет судить о потенциале подхода для внедрения в клиническую практику.

Другую стратегию генной терапии БАС ранее протестировали калифорнийские ученые. Их подход продемонстрировал значительное снижение симптомов болезни и увеличение продолжительности жизни у лабораторных животных.