Logo
Cover

В США стартовали испытания CRISPR-терапии амавроза Лебера — одной из самых распространенных форм наследственной слепоты. Экспериментальное лечение получат 18 человек. Они станут первыми людьми, чьи клетки отредактируют с помощью CRISPR непосредственно внутри организма.

Исследователи из Университета штата Орегон впервые использовали CRISPR, чтобы отредактировать клетки внутри человеческого организма. Как сообщает New Atlas, методику применили для лечения амавроза Лебера — самой распространенной формы наследственной слепоты. Пациенты, страдающие от этого заболевания, либо рождаются слепыми, либо теряют зрение в первые годы жизни.

Причиной амавроза считается мутация в гене CEP290, которая приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки. По мнению специалистов, это делает данную болезнь идеальной мишенью для генной терапии.

В ходе испытаний команда ученых ввела инструмент CRISPR непосредственно в сетчатку пациента. Согласно плану, он должен внедриться в клетки, вырезать дефектный ген CEP290 и заменить его работающей копией.

О результатах эксперимента пока ничего не сообщается. В общей сложности на данном этапе CRISPR-терапию получат 18 человек. Это поможет оценить эффективность и безопасность методики.

Если пилотный проект завершится успешно, это станет большим шагом вперед не только в лечении амавроза Лебера. По мнению экспертов, редактирование клеток внутри тела пациента может стать важным методом борьбы с целым спектром заболеваний.

Ранее Хайтек+ сообщал о первом успешном испытании CRISPR для лечения наследственных болезней — бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Однако в этих случаях клетки редактировали не внутри тела, а в пробирке. Их извлекли из организма пациенток, модифицировали, а затем вернули обратно.