Амавроз Лебера — наследственное заболевание глаз, которое приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки и потере зрения. От этой болезни страдает один человек из 80 000, что делает ее самой распространенной формой наследственной слепоты. Исследователи из США, о работе которых рассказывает Digital Trends, намерены применить для лечения амавроза Лебера генную терапию AGN-151587 на основе CRISPR.
В ходе испытания 18 взрослых пациентов получат разовую внутриглазную инъекцию, которая должна исправить наследственный дефект и восстановить зрение. Эксперимент позволит определить безопасность и эффективность новой терапии.
В настоящее время исследователи открыли регистрацию добровольцев.
Российский биолог Денис Ребриков планирует использовать CRISPR для исправления другого наследственного дефекта — врожденной глухоты, вызванной мутацией в гене GJB2. По его словам, на редактирование эмбрионов согласились уже пять пар из России.
