Технология CRISPR в последние годы превратилась в «волшебную палочку», с помощью которой можно лечить болезни, создавать новые сорта растений и истреблять вредителей и паразитов. Однако у подхода есть несколько серьезных недостатков, отмечает Science Magazine.

Один из них — размер молекул.

Белок Cas9, выделенный из бактерии Streptococcus pyogenes и входящий в состав системы CRISPR, состоит из 1368 аминокислот. Для выполнения многих задач, в том числе терапевтических, он слишком велик.

Команда ученых во главе с Дэвидом Сэвиджем из Калифорнийского университета в Беркли (США) нашла способ посадить CRISPR «на диету» без потери функций. Они применили методику «направленной эволюции». С помощью двух ферментов исследователи отрезали фрагменты от генов, кодирующих белок Cas9. Затем усеченные версии тестировали, выбирали лучшие и повторяли процедуру.

В итоге ученые получили целую библиотеку усеченных ферментов, самый маленький из которых состоял всего из 880 аминокислот.

Система CRISPR оказалась невероятно устойчивой к потерям части ДНК, кодирующей Cas9. Не все из 500 000 вариантов молекулы работали одинаково хорошо — в некоторых случаях они потеряли способность вырезать генетические фрагменты. Однако даже такие ферменты могут служить полезным инструментом — например, направлять систему редактирования оснований.

Уменьшенная версия CRISPR открывает перед исследователями новые возможности. Например, теперь ее можно совмещать с вирусными векторами, которые часто используются в медицине и биологии, однако не могут переносить слишком тяжелые грузы.

Исследователи из США применили CRISPR, чтобы вылечить мышечную дистрофию у собак. Методика позволила увеличить выработку белка дистрофина, который при этой болезни не вырабатывается. В ближайшее время ученые намерены провести клинические испытания на людях.