Чтобы новое лекарство попало на рынок, ему приходится пройти длинный путь от опытов на животных и культурах клеток до испытаний на людях. Клинические испытания обычно дороги и требуют долгого наблюдения за участниками. По последним данным из США, путь от разработки препарата до его появления на рынке занимает более 10 лет.
Однако теперь есть инструмент, позволяющий сделать клинические испытания более дешевыми и быстрыми, сообщает Technology Review. Он опирается на генетику, и в честь ее основателя назван рандомизацией Менделя.
В традиционных клинических испытаниях участвуют тысячи или десятки тысяч человек. Часть из них получают изучаемый препарат или терапию, а другим дают плацебо. Наиболее критична для таких исследований процедура рандомизации, то есть случайного подбора добровольцев. В теории это гарантирует, что результат не будет искажен социально-экономическими, поведенческими, образовательными и другими характеристиками испытуемых.
Однако такие требования приводят к тому, что качественные клинические испытания становятся очень дорогими и долгими. И у этого есть серьезный «побочный эффект»: пытаться разрабатывать препарат от редких заболеваний просто невыгодно.
Рандомизация Менделя предлагает другой подход.
Если учесть наследственные различия между людьми, можно заменить масштабные исследования экспериментами на небольшой, но генетически разнообразной и тщательно подобранной выборке.
Кроме того, использование рандомизации Менделя позволяет выявить причины многих неинфекционных болезней. Классическая эпидемиология слабо подходит для отделения корреляций от причинно-следственных связей, но если соединить ее с генетикой, результат проявляется более явно.
Некоторые фармацевтические компании уже используют новый подход, чтобы предсказать результат запланированных клинических испытаний. Если рандомизация Менделя указывает, что препарат неэффективен, фармацевты могут отменить дальнейшие исследования и сэкономить миллионы.
Еще один способ сделать испытания новых препаратов более эффективными заключается в использовании упрощенных мини-копий человеческих органов. Например, некоторые компании уже поставили производство мини-сердец на поток. На очереди — головной мозг и плацента.
