Большинство методов CRISPR работают по принципу точечного редактирования. Например, Cas9 находит нужный участок ДНК и делает один точный разрез, после чего появляется возможность удалить или заменить дефектный ген. Для лечения рака или вирусных инфекций важнее не исправить мутацию, а быстро уничтожить патогенную клетку целиком, поэтому ученые из Университета штата Юта разработали целевой CRISPR для этих задач.

Исследователи использовали белок Cas12a2, который работает по другому механизму: ищет не ДНК, а определенную последовательность РНК. Когда он находит нужную цель, его структура меняется, и фермент начинает бесконтрольно разрушать ДНК внутри клетки.

«Его цель не в том, чтобы что-то исправить. Его цель — уничтожить все, что он видит», — заявили ученые.

В доклинических экспериментах однократное применение Cas12a2 успешно снизило рост рака с мутацией KRAS на 50%, а в моделях инфицированных ВПЧ клеток эффективность составила более 90%. Во всех случаях ученые не зафиксировали серьезных повреждений здоровых клеток.

Авторы подчеркивают, что Cas12a2 можно легко адаптировать для воздействия на другие мишени, например, против ВИЧ. Пока они продолжают доклиническое тестирование технологии.

Тем временем другой метод CRISPR ранее превратил организм в фабрику лекарств: генетическое редактирование перепрограммировало иммунные клетки так, чтобы они сами производили терапевтические молекулы.