Генная терапия изменила лечение многих заболеваний крови и рака, но ее методы доставки по-прежнему несовершенны. Многие одобренные подходы основаны на использовании модифицированных вирусов для доставки терапевтических генов в клетки. Эта стратегия очень эффективна в терапии тяжелых заболеваний, но она связана с различными рисками: чрезмерными иммунными реакциями, воспалительной токсичностью и внедрением вирусного груза в геном таким образом, что это нарушает работу генов-супрессоров опухолей и может способствовать развитию вторичных раковых опухолей.

Ученые из Мичиганского университета предложили решение с помощью наночастиц на основе альбумина, пишет Health and Pharma. Их подход позволяет не только доставлять генетический материал, но и обеспечивать его эффективную работу внутри клетки.

Эксперименты показали, что белковые наночастицы успешно доставляют генетический материал в различные типы клеток без использования вирусных векторов. Уровень поглощения наночастиц клетками превысил 95%: они успешно проникали в клетки рака печени, почек и иммунные клетки человека.

Единственным недостатком является недолговечность доставляемых генетических инструкций, которые могут сохраняться в организме от нескольких дней до нескольких месяцев. «Это может означать многократное введение», — пояснили авторы. Однако высокий профиль безопасности, по их мнению, перекрывает недостатки. Пока они продолжают доклинический этап тестирования.

Недавно другие ученые представили универсальную генную терапию против муковисцидоза. Она может стать универсальным лечением для исправления любых мутаций за один раз.