Муковисцидоз вызван мутацией в одном гене CFTR, однако у него может быть более 1700 различных вариантов. Ученые из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе стремились разработать универсальное лечение для исправления любых мутаций за один раз. Для этого они использовали генную терапию на основе липидных наночастиц в качестве невирусной системы доставки, сообщается на сайте университета.

Частицы были сконструированы так, чтобы одновременно доставлять три компонента редактирования: механизм CRISPR для разрезания ДНК в целевом участке, молекулы для нацеливания на правильный геномный участок и ДНК-шаблон, кодирующий полную функциональную копию гена CFTR. «До сих пор нам не удавалось поместить все это в одну частицу», — подчеркнули авторы.

Эксперименты на культуре клеток человека показали успешную доставку правильного варианта CFTR в 3-4% клеток. Однако также такое небольшое количество изменений привело к восстановлению от 88% до 100% нормальной функции CFTR во всей популяции клеток.

Полученные результаты могут изменить подходы в лечении муковисцидоза в будущем и предлагают надежду для 10% пациентов, которые не получают пользу от стандартного лечения из-за особенностей генетики. «Для них генная терапия станет не просто улучшением, а действительно единственным вариантом», — заключили ученые.

Ранее в другом исследовании генная терапия запустила регенерацию тканей и восстановила зрение.