Исследование DAYLIGHT проводится среди мальчиков в возрасте от 2 до 3 лет, страдающих МДД, наследственным заболеванием, при котором нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для поддержания целостности мышечной ткани. МДД затрагивает примерно одного из 3500 новорожденных мальчиков во всем мире. Pfizer подтвердила смерть пациента, но компания не сразу прокомментировала это событие в ответ на запрос Reuters.

В соответствии с планом исследования, наблюдение за участниками будет продолжаться в течение пяти лет после получения терапевтического препарата. Проект стартовал в августе 2022 года и завершится в 2029 году. Pfizer совместно с независимым комитетом по мониторингу данных проводит анализ полученных данных, чтобы выявить причину остановки сердца.

Препарат также проходит испытания в рамках исследования CIFFREO среди мальчиков от 4 до 8 лет. Несмотря на трагический случай, представитель Pfizer заверил Reuters, что результаты исследования не изменят планы компании. Ожидается, что анализ данных третьей фазы исследования CIFFREO будет завершен к концу месяца, после чего будут опубликованы основные результаты.

Компания временно приостановила введение доз препарата в перекрестной части исследования CIFFREO. Однако другие исследования препарата-кандидата на генную терапию не были затронуты, так все участники испытаний его уже получили.