Лечение нейродегенеративных заболеваний осложняется тем, что препараты не могут проникнуть через защитный гематоэнцефалический барьер мозга. В качестве решения ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне стали работать с индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками, чтобы разработать достигающую ткани мозга клеточную терапию.

С помощью генного редактирования CRISPR ученые модифицировали плюрипотентные стволовые клетки в микроглию — специализированные иммунные клетки. Микроглия несла инструкцию для выработки фермента неприлизина, который разрушает белки бета-амилоиды. В результате ученые получили целевую терапию, которую протестировали на моделях мышей.

Введение клеток животным показало высокий терапевтический эффект. Лечение сокращало агрегации бета-амилоида, подавляло воспаление, а также защищало нейроны и синапсы от повреждения. Кроме того, в крови отмечено снижение показателей повреждения нейронов.

Важно отметить, что лечение справлялось с признаками нейродегенерации по всему мозгу, но при этом было узконаправленным.

В последующих экспериментах ученые подтвердили, что микроглия действует аналогичным образом при раке мозга и рассеянном склерозе — клетки работают по заданным инструкциям.

В настоящее время ученые должны подтвердить эффективность и безопасность лечения в более крупных доклинических моделях, чтобы оценить перспективы нового подхода для человека. В случае успеха модифицированная микроглия может стать альтернативой препаратам и вирусным векторам в терапии различных заболеваний головного мозга.

Ранее другие ученые определили несколько подтипов микроглии, которые различными путями приводят к развитию и прогрессированию болезни Альцгеймера. Возможно, новый подход сможет улучшить модифицированные клетки микроглии, чтобы еще точнее бороться с белковыми агрегациями.