В рамках доклинических исследований ученые сначала нацелились на возрастную генетическую потерю слуха, вызванную мутацией в гене TMPRSS3. Для доставки генной терапии использовали стандартный аденоассоциированный вирус. На моделях мышей показано, что такое лечение приводило к улучшению симптомов уже после однократного воздействия.
Эффект сохранялся в течение пяти месяцев, после чего он начал снижаться. Затем аналогичным образом ученые восстановили потерю слуха в результате мутации гена STRC и добились тех же результатов. Особенно важно, что лечение впервые показало эффективность у старых грызунов. До сих пор результатов удавалось добиться только у молодых лабораторных животных.
«Результаты означают потенциал генной терапии для пожилых людей», — заявляют ученые.
Теперь ученые готовятся к проведению клинических исследований. Планируется, что генная терапия будет эффективным методом лечения возрастной потери слуха как в качестве самостоятельного инструмента, так и в сочетании с кохлеарным имплантом.
Другим методом лечения потери слуха может стать регенеративная терапия, направленная на перепрограммирование клеток-предшественников во внутреннем ухе. Ранее ученые показали ее эффективность в пилотных клинических исследованиях.