Открытию нового подхода в лечении ВИЧ способствовало изучение смертельного генетического заболевания MOGS-CDG. Известно, что правильная функция гена MOGS необходима для процесса гликозилирования, при котором синтезируются и модифицируются белки. Между тем некоторые вирусы, такие как ВИЧ, грипп, SARS-CoV-2 и гепатит С, используют гликозилированные белки для проникновения в клетки-хозяева.

В рамках экспериментов ученые из Университета Темпл использовали метод генного редактирования CRISPR и заблокировали экспрессию MOGS, а также нацелились на ДНК ВИЧ-1. Такое воздействие на клетки людей, инфицированных ВИЧ, привело к блокировке производства вирусных частиц.

«Эта концепция очень интересна. Снижая способность вируса проникать в клетки, MOGS может предложить еще одну цель для разработки следующего поколения редактирования генов CRISPR для уничтожения ВИЧ», — прокомментировал соавтор работы Камель Халили.

В настоящее время команда уже подтвердила потенциал терапии в моделях приматов и пока продолжает доклинические исследования. В перспективе лечение может открыть новые возможности в борьбе с вирусами.

Тем временем в другом исследовании также изучали возможности генной терапии против вируса иммунодефицита человека и добились впечатляющих результатов. Этот подход был направлен на блокировку вирусного рецептора CCR5, который стали активно изучать после излечения ВИЧ с помощью трансплантации костного мозга.