ВИЧ-инфицированные пациенты контролируют заболевание с помощью антиретровирусной терапии, которая принимается пожизненно. ВИЧ считается неизлечимым заболеванием, однако в клинической практике есть несколько случаев излечения от инфекции благодаря трансплантации костного мозга от донора с мутацией CCR5, блокирующей репликацию ВИЧ. Все эти случаи излечения стали «побочным эффектом» от терапии рака крови и пока не рассматриваются в качестве самостоятельной стратегии борьбы с ВИЧ.
Ученые предложили, что потеря вирусного рецептора CCR5 очень важна для полного устранения ВИЧ-инфекции из организма, включая скрытые резервуары, поэтому, используя метод генного редактирования CRISPR, разработали простой метод инактивации CCR5 с помощью внутривенного введения препарата для редактирования гена.
Этот метод генной терапии объединили с антиретровирусной терапией длительного действия с медленным высвобождением и протестировали комбинацию на моделях мышей. Лечение останавливало репликацию вируса у 58% грызунов и восстанавливало функцию Т-клеток.
«Результаты подтверждают, что CCR5 играет ключевую роль в содействии ВИЧ-инфекции», — прокомментировал соавтор работы Говард Гендельман.
Теперь ученые намерены повторить эксперименты на моделях приматов, после чего можно будет судить о перспективах и безопасности такого подхода для человека.
Ранее другие ученые объявили о запуске клинических исследований новой экспериментальной вакцины против ВИЧ. Профилактическая вакцинация и новые варианты лечения могут снизить распространенность инфекции и сократить смертность от СПИДа, надеются они.