С тех пор как ученые узнали о технологии генного редактирования CRISPR/Cas9, они не переставили искать способы для повышения ее эффективности и безопасности. При редактировании генов фермент Cas9 используется в качестве молекулярных ножниц, разрезая целевые участки ДНК. Модифицированные вирусы используются для доставки матричной ДНК в ядро клетки из-за их способности к быстрому проникновению.

Теперь ученые из Калифорнийского университета в Санта-Барбаре представили невирусную систему доставки, которая повышает эффективность CRISPR и значительно улучшает качество репарации ДНК.

Известно, что разделение двух спиральных нитей ДНК необходимо для ключевых клеточных процессов — репликации и транскрипции. Межцепочечные сшивки (ICL) связывают их вместе, нарушая нормальную функцию. Например, химиотерапевтические препараты создают такие сшивки, чтобы блокировать репликацию раковых клеток. Между тем, текущие эксперименты показали, что добавление сшивок к шаблону репарации на самом деле повышает вероятность успешного редактирования генов, а также стимулирует репарацию клеток.

Ученые никак не ожидали такого. Согласно их гипотезе, добавки ICL должны были приводить к негативным или нейтральным результатам, но точно не к положительным.

Использование ICL улучшало активность редактирования генов, однако при этом не увеличивалась частота мутаций. Ученым еще предстоят длительный этап экспериментов, однако перспективы применения нового подхода CRISPR кажутся им многообещающими. «Пока новый метод редактирования генов будет полезен в лабораторных условиях для разработки более эффективных моделей болезней, открывая возможности для новых вариантов лечения», — заявили они.

Недавно другие ученые из США воспользовались CRISPR и смоделировали различные генетические подтипы опухолей. Их результат — еще одна важная база для разработки и тестирования целевых препаратов.