Препарат Zynteglo (бетибеглоген аутотемцел) разработан в биотехнологической компании BlueBird Bio и теперь одобрен американским регулятором FDA для лечения взрослых и детей с бета-талассемией — редким наследственным заболеванием крови, наиболее тяжелой формой талассемии. Zynteglo представляет собой продукт генной терапии, который обеспечивает ремиссию у подавляющего большинства пациентов после однократного применения.
В настоящее время пациентам требуются пожизненные переливания эритроцитарной массы (обычно такие процедуры проводят каждые 2-5 недель), что помимо значительного снижения качества жизни связано с многочисленными осложнениями на сердце, печень и другие органы.
Новое лечение проводится с применением собственных стволовых клеток костного мозга пациента, которые модифицируются для производства функционального бета-глобина.
У пациентов с бета-талассемией мутации бета-глобина вызывают снижение уровня гемоглобина и эритроцитов в крови, приводя к нарушениям в доставке кислорода к органам.
Безопасность и эффективность терапии была установлена по результатам клинических исследований с участием взрослых и детей. Они показали, что 89% пациентов добились ремиссии — независимости от переливаний крови для поддержки адекватного уровня гемоглобина — в течение как минимум 12 месяцев.
Стоимость Zynteglo составит $2,8 млн, что делает терапию самой дорогой в мире, пишет New Atlas.
До сих пор самым дорогим препаратом считалась «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии, курс лечения которым стоит $2 млн. Невероятно высокая стоимость таких препаратов объясняется тем, что цена однократного укола примерно равна затратам на пожизненное медицинское обслуживание пациента.
Хотя в клинических испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, в других испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака. На сайте FDАсообщается о необходимости контроля показателей крови на наличие признаков рака в течение как минимум 15 лет.
Все последствия новой клеточной терапии еще предстоит выяснить в рамках клинического использования. Например, ранее стало известно о двух первых случаях смерти у детей после приема «Золгенсмы». Теперь на этикетке этого препарата появится информация, что побочные эффекты могут приводить к смерти.
