Сообщается, что дети умерли от острой печеночной недостаточности примерно через шесть недель после введения «Золгенсмы» (Zolgensma) и в течение десяти дней после постепенного снижения дозировки кортикостероидов, назначенных для борьбы с развивающимися осложнениями со стороны печени, пишет Bloomberg. Два случая зарегистрированы в России и Казахстане.

«Золгенсма» — инъекционный препарат, который необходимо ввести ребенку в возрасте до двух лет, чтобы остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии — редкого генетического заболевания, которое поражает двигательные нейроны и очень быстро приводит к атрофии и параличу.

В отличие от препаратов-аналогов, которые нужно принимать всю жизнь укол «Золгенсмы» вводится однократно. Стоимость лечения превышает $2 млн. В России «Золгенсму» официально зарегистрировали в декабре прошлого года. В США препарат был одобрен для клинического использования в 2019 году.

«Несмотря на то, что эта важная информация о безопасности, мы твердо верим в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы препарата», — сообщили в Novartis. Компания обновит этикетку «Золгенсмы», где будет указано, что побочные эффекты могут привести к летальному исходу.

Без лечения спинальная-мышечная атрофия приводит к смерти 90% детей в первый год жизни.

У людей без наследственных мутаций также может развиваться атрофия мышц. Например, на фоне диеты с большим количеством сахара. Ученые из Японии ранее объяснили механизм этого процесса.