Из предыдущих исследований ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего узнали, что повышение экспрессии нейропротекторного белка Caveolin-1 улучшает моторную функцию и повышает выживаемость мышей при боковом амиотрофическом склерозе. В новой работе они использовали аденоассоциированный вирусный вектор, который доставлял кДНК synapsin-Caveolin-1 (AAV-SynCav1) в спинной мозг грызунов.

Такой подход защищал моторные нейроны спинного мозга, обычно повреждаемые болезнью, замедлял ее прогрессирование и продлевал жизнь. На фоне лечения у мышей наблюдалось повышение физической силы и подвижности.

Примечательно, что ранее генную терапию SynCav1 тестировали на моделях мышей с болезнью Альцгеймера и тогда лечение предотвращало потерю памяти и нарушение способности к обучению также после однократного введения препарата.

Вместе полученные результаты указывают, что SynCav1 может оказаться перспективным методом лечения не только бокового амиотрофического склероза и болезни Альцгеймера, но и других нейродегенеративных заболеваний, включая болезни ЦНС неясной этиологии, сделали вывод авторы.

Теперь они намерены определить эффективность SynCav1 на поздних стадиях нейродегенерации, чтобы оценить потенциал лечения для пациентов с прогрессирующей болезнью.

Ранее другая команда ученых представила экспериментальное лечение, которое также лечит деменцию и боковой амиотрофический склероз. Первые доклинические результаты показатели значительную эффективность у лабораторных животных.