Logo
Cover

Ученые показали, что нацеливание на специфичный участок РНК может значительно сократить симптомы нейродегенерации и даже предупредить ее до проявления первых признаков болезни. Это большая надежда для пациентов с наследственной историей различных нейродегенеративных заболеваний.

Одна из наиболее часто наследуемых форм лобно-височной деменции и бокового амиотрофического склероза (БАС) имеет общий признак — генетическую поломку в хромосоме 9. Чем больше ошибочных повторений существует, тем раньше и тяжелее будут симптомы заболеваний. Несмотря на то, что ученые уже знают про этот важный фактор риска развития нейродегенерации, в настоящее время не существует эффективных методов лечения данной генетической формы заболеваний.

Теперь исследователи из Института Скриппс представили соединение, которое нацеливается на участок РНК, вызывающий ошибочные повторы в хромосоме 9. Этому результату предшествует 15 лет напряженной работы, когда ученые изучали изменчивые свойства РНК и анализировали тысячи веществ, которые могли бы плотно связаться с непостоянной молекулой.

Эксперименты на моделях мышей и образцах клеток человека показали, что препарат устраняет примерно 70% токсичных белковых бляшек, которые обычно накапливаются в головном мозге и провоцируют гибель нейронов.

Хотя первоочередной целью является разработка лечения для уже существующих пациентов с деменцией и БАС, в будущем ученые планируют применять подход для людей с генетической предрасположенностью к этим заболеваниям на основе оценки наличия специфической мутации. Учитывая, что она может провоцировать не только деменцию и БАС, результаты открывают новые возможности и для терапии других нейродегенеративных заболеваний с данной генетической поломкой.

Еще одной перспективной стратегией лечения деменции оказались аминокислоты. Ученые показали, что их коктейль предотвращает гибель нейронов, улучшает нейронные связи и функцию мозга животных даже при наличии токсичных белковых скоплений.