Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего представили метод генного редактирования CRISPR, который для лечения наследственных заболеваний использует естественный механизм репарации ДНК, а для разрезания целевой нити ДНК применяет фермент никазу.

Новый подход основан на том факте, что у многих пациентов с генетическими нарушениями наблюдаются различные мутации в двух копиях генов, унаследованных от родителей. То есть, мутация на одной хромосоме часто имеет функциональный аналог на другой и, таким образом, здоровый вариант можно использовать для восстановления клетки, объясняют авторы.

Экспериментальный метод лечения протестировали на плодовых мушках, которые с рождения не могли производить достаточное количество пигмента в глазах. Новое лечение оказалось значительно эффективнее стандартного CRISPR.

«Мягкий» CRISPR восстановил зрение дрозофил на 50-70% по сравнению с 20-30% стандартного метода.

Важно подчеркнуть, что классический CRISPR на основе белка Cas9 также вызывает более частые целевые и нецелевые мутации. Новый подход снижает эти риски за счет более бережного разрезания ДНК.

Теперь ученые тестирует метод на универсальность, а также оценивают потенциал технологии на клетках человека. В случае успеха CRISPR может стать более безопасным и эффективным методом лечения наследственных заболеваний у людей.

Метод одноцепочного разрезания ДНК ранее представили ученые из Германии. Их эксперименты также показали улучшенную безопасность и эффективность такого лечения.