Технология генного редактирования CRISPR представляет собой молекулярные «ножницы», которые разрезают ДНК в целевом месте и заменяют проблемные гены. Этот универсальный метод в настоящее время активно изучается в разных областях. Например, в медицине для лечения наследственных заболеваний или сельском хозяйстве для улучшения свойств определенных культур.

В новом исследовании ученые из Германии стремились решить главную проблему CRISPR — снизить частоту мутаций, которые могут возникать из-за неправильного нацеливания. Вместо разреза всей двойной цепочки ДНК новый инструмент делает два меньших надреза, каждый из которых разрезает только одну нить ДНК, пишет New Atlas. В свою очередь, специализированная встроенная прокладка удерживает их на безопасном расстоянии друг от друга (от 200 до 350 пар оснований), что минимизирует целевые и нецелевые мутации, объясняют авторы.

Эффективность нового метода сравнили со стандартным CRISPR. В обоих случаях от 20 до 50% обработанных клеток были восстановлены, однако CRISPR совершал более 40% ошибок, а усовершенствованный метод менее 2%.

Теперь ученые планируют подтвердить результаты на моделях животных прежде, чем переходить к клиническим исследованиям. Первоочередная цель ученых — улучшить лечение наследственных заболеваний крови.

Совсем недавно ученые представили результаты таких экспериментальных методов лечения: CRISPR-терапия показала выдающуюся эффективность в лечении бета-талассемии и серповидноклеточной анемии в долгосрочной перспективе.