Авторы технологии — американские ученые из Университета Темпл, являются пионерами в использовании CRISPR для редактирования генов с целью удаления ВИЧ из инфицированных клеток. Теперь их экспериментальный метод CRISPR одобрили для проведения пилотной фазы клинических исследований. Соответствующее разрешение выдал американский регулятор FDA, сообщается на сайте университета.

В доклинических экспериментах терапия доказала свою безопасность и эффективность, удаляя вирусную ДНК из геномов различных клеток и тканей, включая инфицированные ВИЧ образцы человека и модели животных. Кроме того, ученым также удалось удалить родственный ВИЧ вирус из геномов нечеловеческих приматов.

Эти результаты имеют очень важное значение для людей с ВИЧ и другими вирусными заболеваниями. В случае успеха клинических исследований терапия станет первым функциональным лекарством против ВИЧ, заявили авторы, а дальнейшая научная работа приблизит к появлению новых технологий для борьбы со множеством вирусных заболеваний.

Тем временем группа исследователей из Нидерландов изучала возможности технологии генного редактирования CRISPR для лечения одного из наиболее распространенных генетических заболеваний — муковисцидоза. Они разработали и успешно протестировали очень перспективный с точки зрения безопасности метод, который встраивает необходимый фрагмент в ДНК без повреждений где-либо еще.