Муковисцидоз считается одним из наиболее распространенных генетических заболеваний в мире, поэтому во многих странах новорожденных тестируют на мутацию в первые дни жизни. Хотя существуют способы профилактики болезни, качество жизни таких пациентов страдает. Группа исследователей из Нидерландов изучала возможности технологии генного редактирования CRISPR для решения проблемы. Выводы их работы опубликованы на сайте Института Хюбрехта.

Ученые использовали редактирование Prime — улучшенную и более безопасную версию CRISPR. CRISPR/Cas9 работает подобно генетическим ножницам, разрезая с помощью фермента Cas9 мутировавший фрагмент ДНК перед исправлением, однако это связано с рисками повреждений в других участках генома.

Новый метод встраивает необходимый фрагмент в ДНК без повреждений где-либо еще, объясняют ученые, поэтому технология очень перспективна для применения у людей.

Эксперименты на стволовых клетках человека показали, что лечение исправляет мутации и возвращает клетки к здоровому состоянию.

«Мы надеемся, что в будущем это позволит излечивать и предотвращать генетические заболевания у человека. Наша работа — большой шаг к клиническому использованию технологии», — заключил автор работы Маартен Гертс.

Тем временем ученые из США также показали, что генетическое редактирование без разрезов ДНК эффективно и справляется с серповидноклеточной анемией. В данном случае они исправили одну букву основания ДНК и превратили ее в безопасный вариант.