Команда из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе и Кембриджского университета определила ранее неизвестный механизм, предотвращающий специфическое для болезни Хантингтона повреждение ДНК — накопление тринуклеотидных повторов.

В настоящее время болезнь Хантингтона, необратимо поражающая нервную систему, остается неизлечимой, однако теперь появилась надежда на разработку эффективного лечения.

Из предыдущих исследований ученые знали, что ген FAN1 может влиять на развитие болезни Хантингтона, однако до сих пор точные механизмы были не ясны. Теперь они обнаружили, что белок FAN1 может предотвратить накопление тринуклеотидных повторов.

«Имитирующие или усиливающие действие FAN1 лекарства могут изменить течение болезни», — заявили авторы.

В настоящее время они работают над созданием нескольких перспективных препаратов-кандидатов, нацеленных на этот механизм. Если их эффективность подтвердиться в доклинических моделях, то это откроет новые возможности для терапии болезни Хантингтона и других генетических заболеваний схожей природы, которых насчитается более пятидесяти.

Пока не ясно, является ли обнаруженный механизм единственным или ключевым для развития болезни. Ранее другая группа ученых показала, что ее природа намного сложнее, чем считалось ранее.