Во второй фазе плацебо-контролируемого клинического исследования ученых из Джорджтаунского университета приняли участие 37 пациентов с легкой формой болезни Альцгеймера. В течение года одна группа добровольцев принимала препарат нилотиниб в таблетках: сначала в дозировке 150 мг, а затем 300 мг один раз в день. Результаты сравнили с группой плацебо.
Нилотиниб показал безопасность и хорошую переносимость у всех участников. В некоторых случаях при более высокой дозировке у добровольцев были зафиксированы резкие перепады настроения.
Затем ученые проанализировали изменения в уровне бета-амилоидов в мозге с помощью МРТ. Скопление токсичных бляшек бета-амилоидов сегодня считается главным признаком болезни и ее тяжести, а также вероятной причиной развития деменции.
У принимавших нилотиниб людей уровень бета-амилодов в мозге был снижен. Когда ученые проанализировали образцы спинномозговой жидкости пациентов, то также обнаружили снижение их концентрации.
«Результаты согласуются с данными предыдущих исследований, которые показывали модифицирующие свойства нилотиниба для лечения проявлений болезни Альцгеймера», — прокомментировал соавтор исследования Чарбел Мусса.
Вероятно, нилотиниб проникает через гематоэнцефалический барьер мозга и запускает процесс аутофагии в нейронах, благодаря которому происходит очищение от «токсичного мусора», предполагают ученые.
«Это первое пероральное лечение, которое показывает снижение уровня бета-амилоидов в мозге», — добавил главный автор исследований Скотт Тернер. В настоящий момент команда готовит следующий этап исследований, где будет оцениваться дозировка 150 мг на более крупной выборке.
Прогрессирование болезни Альцгеймера можно оценить по уровню скопления бета-амилоидов в головном мозге. Чтобы делать это максимально точно, ученые из Великобритании и Швеции разработали антитело, которое четко определяет масштабы и степень поражений.