Боковой амиотрофический склероз (БАС) вызван дегенерацией и потерей нейронов головного мозга, которые отвечают за работу мышц. Прогрессирование неизлечимой болезни приводит к параличу и атрофии мышц. Обычно от выявления первых признаков БАС до смерти проходит от трех до пяти лет. Доклинические эксперименты канадских ученых показали, что можно остановить дегенерацию моторных нейронов, а, возможно, и предотвратить заболевание. О работе ученых из Университета Торонто пишет EurekAlert.

Ученые знали, что мутация в гене SOD1 ассоциирована с гипервозбудимостью коры головного мозга, которая может возникать за много лет до проявления БАС. Однако до сих пор ученые не могли знать наверняка, что мутация служит причиной дегенерации нейронов.

«Теперь мы видим, что мутация SOD1 у мышей с БАС является причиной развития заболевания», — заявила соавтор исследования Мелани Вудин. В новых экспериментах ученым удалось надолго задержать симптомы БАС у мышей и увеличить их продолжительность жизни.

Экспериментальная терапия мышей заключалась в введении белков с измененной структурой в нейроны моторной коры мозга. Оказавшись там, они были активированы с помощью препарата, который пока не одобрен для лечения людей. Однако ученые уже нашли одобренный для человека аналог этого лекарственного средства для активации белков. Терапия корректировала дисбаланс в нейронах, который провоцировал гипервозбудимость коры.

Этот результат был очень важен для исследователей, поскольку он указывает на путь потенциального излечения пациентов с БАС. Чрезмерная активность верхних двигательных нейронов может быть главной причиной заболевания, считают они.

«Если мы сможет остановить гиперактивность этих нейронов путем воздействия на соседние, то это откроет возможность эффективной терапии для человека», — прокомментировала Вудин. Ее новая работа сосредоточена на разработке нового способа стимулирования соседних нейронов. «Наши доклинические результаты впечатляют и мы надеемся, что в будущем сможем проверить их для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом», — заключила она.

В другом исследовании ученые изучали ассоциацию гена долгожительства с болезнью Альцгеймера и выяснили, что он защищает людей от деменции даже с предрасположенностью к болезни.