Американские ученые из Университета здоровья и науки штата Орегон представили новую стратегию лечения генетических заболеваний до рождения. Они смогли вылечить синдром Ушера у еще не родившихся мышей с помощью коррекции дефектного гена. У людей мутация приводит к врожденной нейросенсорной тугоухости, а в течение жизни — к полной потере зрения.

Синдром Ушера относится к неизлечимым заболеваниям, однако новые эксперименты ученых дают надежду на победу над болезнью в будущем. Чтобы вылечить грызунов, ученые разработали терапевтическую молекулу — антисмысловой олигонуклеотид и ввели ее в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов через 12 дней после оплодотворения.

Экспериментальное лечение, о котором пишет EurekAlert, корректировало экспрессию гена, мутация которого приводит к развитию синдрома Ушера.

Дальнейшие наблюдения показали, что мыши рождались здоровыми и не демонстрировали симптомов болезни.

«Наши эксперименты доказывают, что прямое введение молекулы во внутреннее ухо восстанавливает слух», — заявил автор исследования Джон Бриганде.

Результаты лечения пока нельзя напрямую адаптировать для человека. Предположительно, у людей терапия может осуществляться через амниотическую жидкость в матке, считают авторы.

Сейчас команда намерена провести аналогичные эксперименты на нечеловеческих приматах, после чего можно будет планировать клинические исследования. «Наш подход будет эффективен для лечения и профилактики нескольких типов врожденных форм нарушения слуха и равновесия», — заключил Бринанде.

Другая стратегия лечения врожденных генетических заболеваний — редактирование генов методом CRISPR. В этом году ученые запустили первые клинические испытания CRISPR терапии для пациентов с врожденной слепотой.