Фото: US Department of Health and Human ServicesЭкспериментальное лечение не использует методы генной терапии. Оно оказалось эффективным для мышей. Перспективность терапии для человека очень многообещающая, заявили ученые.
Ученые из Пенсильванского университета определили группу молекул, которые открывают возможности для разработки лечения людей с мышечной дистрофии Дюшенна — генетическим заболеванием, при котором мышечные волокна испытывают недостаток белка дистрофина. Ученые стремились найти методы лечения болезни не прибегая к генной терапии. Первые результаты доказывают, что это возможно.
Сегодня основным направлением в работе многих групп ученых является увеличение белка утрофина, поскольку он имеет схожие с дистрофином характеристики и генетическую структуру. Введение дистрофина с помощью генной терапии связано с рядом ограничений и потенциальных побочных эффектов, поэтому некоторые ученые работают с альтернативными вариантами.
Организм человека с мышечной дистрофией Дюшенна не вырабатывает дистрофин, однако продуцирует утрофин, который потенциально может его стать заменителем.
В экспериментах с мышами ученые протестировали 10 молекул, из которых впоследствии выделили одну — трихостатин А. Терапия трихостатином А привела к значительному улучшению функций и структуры мышечных волокон, показали эксперименты.
«Это совершенно новый метод увеличения утрофина для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Мы еще в начале пути, однако перспективы лечения открывают большие возможности для лечения человека», — заявил старший автор исследования Тейвир Хурана.
На сегодняшний день болезнь неизлечима и уже с подросткового возраста приковывает пациентов к инвалидному креслу. В большинстве случаев заболевание значительно сокращает продолжительность жизни.
Перспективные результаты в лечении мышечной дистрофии Дюшенна недавно представили ученые из США и Канады. Они работают с генетическими инструментами против болезни — коктейлем из молекул ДНК и технологией CRISPR.
