«Генетическая терапия вылечит половину пациентов с мышечной дистрофией»
Logo
Cover

Канадские ученые разработали коктейль из молекул ДНК, который восстанавливает выработку дистрофина. Без этого белка мышечная масса не развивается, а дистрофия Дюшенна приковывает человека к инвалидной коляске.

Мышечная дистрофия Дюшенна относится к неизлечимым генетическим заболеваниям. Болезнь проявляется с детства и вызывает дистрофию мышц, со временем лишая человека возможности ходить. Канадские ученые из Альбертского университета предложили новую экспериментальную генетическую терапию, которая направлена на производство белка дистрофина в организме.

Белок дистрофин практически отсутствует у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Эксперименты показывают, что новый подход исправляет генетическую мутацию и усиливает его выработку.

«Такой метод может вылечить до 47% пациентов», — заявил автор исследования Тошифуми Йокота.

Коктейль из молекул ДНК, которые называют антисмысловыми олигонуклеотидами, действует как генетический «стежок», восстанавливая мутацию дистрофина, объясняют авторы.

Терапия была успешно протестирована на клетках человека и в экспериментах на моделях мышей.

Сейчас команда совершенствует препарат, чтобы снизить стоимость синтеза. О сроках старта клинических исследований пока не сообщается.

Тем временем в США для лечения дистрофии Дюшенна применили технологию генного редактирования CRISPR. Стабильный результат достигался после всего одной процедуры.