Ученые из Пенсильванского университета запустили первую фазу клинических исследований по иммуннотерапии рака с применением технологии генного редактирования CRISPR/Cas9. Лечение успешно протестировали на трех пациентах — двух онкобольных со множественной миеломой и одном с саркомой. Это первый подобный эксперимент в США.

Главная цель нынешней фазы исследований — ответ на три вопроса: можно ли редактировать иммунные Т-клетки таким специфичным образом, будут ли они функциональными, безопасна ли подобная терапия для человека? «Мы получили положительные ответы на все наши вопросы», — сказал главный автор исследования Эдвард Штадмауэр.

Лечение представляет собой редактирование иммунных Т-клеток пациента. У них удаляют три гена, а затем вводят обратно в организм для прицельной атаки на опухолевые клетки.

Экспериментальная терапия сработала для всех трех участников: их отредактированные Т-клетки прижились и начали делиться. Никаких побочных эффектов от лечения выявлено не было.

Ученые еще не могут судить о терапевтической эффективности лечения — пока ни один из участников не выработал ответа на лечение. Однако пока для команды более важна именно доказанная безопасность подхода для человека.

Отсутствие серьезных побочных эффектов открывает новые возможности для совершенствования иммунотерапии рака, а также применения технологии генного редактирования для других смертельных заболеваний.

В будущих исследованиях ученые также протестируют другие варианты редактирования Т-клеток, которые потенциально могут быть более эффективными для лечения.

Между тем, другая группа американских ученых представила подход по совершенствованию метода CRISPR/Cas9, направленного на редактирование целевых мутаций. Их подход значительно повышает эффективность генного редактирования.