Лечение генетических заболеваний похоже на очистку воды в реке: если собирать мусор только в нижнем течении, чище не станет — нужно решить проблему у истоков. Точно так же и лечение больных клеток не поможет, если оставить без внимания стволовые, которые быстро заменят здоровые клетки на пораженные.
Сейчас терапия стволовых клеток требует сначала удалить их из тела, затем генетически изменить и поместить обратно, рассказывает New Atlas.
У этой сложной процедуры множество факторов риска: стволовые клетки могут умереть в пробирке, иммунная система пациента может их отторгнуть после трансплантации, или они могут просто не сработать как планируется.
Ученые из Гарварда предлагают упростить процедуру — и повысить ее эффективность.
«Когда вы извлекаете стволовые клетки из тела, вы забираете их из очень сложной среды, которая питает и поддерживает их, и они испытывают нечто вроде шока, — рассказала Эми Вейджерс, руководитель исследования. — Изоляция клеток меняет их. Трансплантация меняет их. Генетические изменения без всего этого сохранили бы регуляторные взаимодействия клеток — вот что мы хотели сделать».
Как это работает
Ученые загрузили механизм генного редактирования CRISPR в различные типы аденоассоциированных вирусов (AAV), которые могут проникнуть в клетки млекопитающих без вреда для них. В опыте на мышах ученые доставили CRISPR в стволовые клетки кожи, крови и мускулов. Чтобы понять, сработала ли эта технология, стволовые клетки получили инструкцию активировать флуоресцентные гены.
Метод сработал. Ученые обнаружили, что 60% стволовых клеток в мускулах, 38% в костном мозге и 27% в коже загорелись красным. Кроме того, другие клетки кожи тоже оказались отредактированными, что указывает на передачу изменений потомству.
Исследование показывает возможность перманентно модифицировать геном стволовых клеток и, как следствие, их потомство, в их обычной анатомической нише. У этого подхода большой потенциал в разработке более надежных видов терапии для различных форм генетических заболеваний.
Австралийские ученые смогли стимулировать рост клеток-предшественников, наделив их способностью развиваться в клетки различных типов. Команда проводила опыты на человеческих стволовых клетках в лаборатории.
