С генной терапией связывают прогресс в лечении многих неизлечимых сейчас заболеваний, включая болезнь Альцгеймера. Первые препараты стоят сотни тысяч долларов, а сама отрасль привлекла около $13 млрд. Однако, как считает Business Insider, вся отрасль может превратиться в пузырь. Сейчас масштабирование производства — неразрешимая задача.
Генной терапией называют совокупность методик по «настройке» клеток тела для противостояния определенным болезням. Первый одобренный в США препарат Onpattro предназначен для борьбы с транстиретиновым амилоидозом. Он работает на основе методики РНК-интерференции, а годичный курс обойдется в $450 000.
К сожалению, такая цена отражает не только уникальный характер предложения, но и сложности в масштабировании.
Тони Хури из консультационной компании Project Farma описывает проблемы отрасли, прибегая к аналогии. Представьте, что вы печете вкуснейшие пирожки для родственников — мешая тесто руками и в кухонной духовке. Если поступит заказ на 10 000 булочек, все эти процессы придется поменять, но это хотя бы возможно для большинства рецептов. Однако в генной терапии способа «масштабировать рецепт» пока не придумали. Как и способа ускорить синтез вирусов направленного действия.
Это главная причина того, что стартапы чаще ищут способы излечить редкие заболевания. А также того, что генная терапия рискует никогда не стать «оружием выбора». А пока подход остается необычным, регуляторы предъявляют максимально жесткие требования. Это означает десятилетний цикл разработки — и соответствующий ценник в случае успеха, который мешает предложить терапию большему числу пациентов. Круг замыкается.
Впрочем, пока на рынке заключаются сделки на сотни миллионов и миллиарды долларов — и, видимо, гиганты фармацевтики надеются разорвать замкнутый круг и вывести технологию в свет.
BI приводит в своем материале самые показательные примеры. Лондонская MeiraGTx заключила с Johnson & Johnson партнерство на $440 млн, намереваясь исследовать новые методы производства. Компанию Spark Therapeutics швейцарский фармацевтический гигант Roche купил за $5 млрд. А создатели компании Paragon Bioservices получили $1,2 млрд от изготовителя лекарств Catalent.
Такие суммы тоже отражают не только перспективы, но и цены в этой индустрии. Например, арендовать мощности на стороне и синтезировать лекарства для начала клинических испытаний стоит около $7,4 млн. Однако, как указывает топ-менеджер Mustang Bio Кнут Нисс, это все равно вдвое дешевле, чем организовать свое производство.
Оптимисты считают, что перелом обязательно наступит — стоит лишь подтвердить эффективность терапии. Они напоминают о нелегкой дороге на медицинский рынок моноклональных антител (MAB). Первоначально производители наталкивались на все новые и новые барьеры в попытке наладить стабильный выпуск, а теперь MAB — основа целого ряда препаратов против рака, которые продаются по всему миру.
