Молекулы РНК выполняют в клетке множество разных функций, главная из которых — служить шаблоном для синтеза белка. Около двадцати лет назвал ученые предположили, что производство мутантных белков, ответственных за ряд заболеваний, можно остановить, воздействуя на РНК. Методика получила название РНК-интерференции, и теперь в США одобрено применение первого препарата на ее основе — патисирана, который продают под коммерческим названием Onpattro.
Открытию РНК-интерференции около 20 лет, а в 2006 году исследование этой темы было отмечено Нобелевской премией. Но первый препарат, основанный на этом принципе, создан только сейчас. Как сообщает New Atlas, лекарство предназначено для борьбы с транстиретиновым амилоидозом — редким наследственным заболеванием, которым страдают около 50 000 человек во всем мире.
Американский регулятор FDA одобрил использование передовой терапии для лечения взрослых пациентов.
Препарат патисиран блокирует производство белка транстиретина, который способствует накоплению в организме амилоидных отложений. Для этого используются короткие синтетические РНК, которые связываются с РНК клетки и не позволяют синтезировать на их основе вредоносный белок.
Патисиран — не лекарство в строгом смысле слова. Препарат не воздействует на причину болезни, но лишь купирует симптомы, такие как полинейропатия и проблемы с сердцем.
Такой механизм действия означает, что патисиран нужно принимать на постоянной основе. В США цена годичного курса патисирана составит $450 000, что делает средство одним из самых дорогих в мире. В компании Alnylam, создавшей Onpattro, обещают возместить расходы страховых компаний, если препарат окажется неэффективным.
Тем не менее, исследователи считают создание этого препарата большим прорывом. Ученые потратили десятилетия, чтобы разработать способ доставить интерференционные РНК в конкретные органы и защитить их, пока они движутся в потоке крови.
В настоящее время Alnylam готова выпустить на рынок еще три препарата, основанных на сходном принципе. И, вероятно, по столь же астрономической цене.
Команда американских исследователей научилась использовать РНК, чтобы подбирать лечение для пациентов с неизлечимыми формами рака. Ранее для этого использовался только анализ ДНК, однако, как показали испытания, анализ обеих молекул работает намного эффективнее.
