Белок Cas9, входящий в состав системы CRISPR, встречается у многих бактерий, вызывающих человеческие инфекции. И он должен быть хорошо знаком нашей иммунной системе, что повышает риск нежелательной реакции при проведении генной терапии.

Проверить это предположение взялись сотрудники берлинского госпиталя «Шарите». Проанализировав образцы крови группы испытуемых, исследователи обнаружили почти у каждого из них T-клетки, реагирующие на белок Cas9, извлеченный из бактерий рода Streptococcus. Аналогичную реакцию давал белок других микроорганизмов, например, стафилококков и желудочно-кишечных симбионтов.

Это подтвердило, что клеточная терапия, при которой пациентам вводят собственные клетки, отредактированные с помощью CRISPR, может вызвать нежелательный иммунный ответ. Исследователи разработали специальный тест, который позволит надежно выявлять риск. Благодаря этому генная терапия станет намного безопаснее и эффективнее.

К сожалению, при некоторых видах генного лечения ферменты Cas9 необходимо вводить непосредственно в ткани и органы. Чтобы предотвратить иммунные реакции в таких случаях, необходимо найти новые подходы.

Команда исследователей полагает, что можно добиться этого, манипулируя численностью регуляторных T-клеток, способных остановить опасный иммунный ответ. Первые испытания технологии, проведенные на пациентах, которые перенесли трансплантацию почек или костного мозга, принесли положительные результаты.

Американские исследователи применили CRISPR для лечения наследственной аритмии. Генное редактирование позволило исправить мутацию, приводящую к развитию болезни у мышей. Ученые надеются, что уже в ближайшее время смогут перенести методику и на человека.