Серповидноклеточная анемия — наследственное заболевание, которое вызвано мутацией в гене гемоглобина. Один из частых симптомов болезни — вазоокклюзивный болевой криз, который происходит, когда деформированные эритроциты блокируют кровеносные сосуды. Подобные кризы непредсказуемы, и единственное, что могут сделать в этой ситуации врачи — дать пациенту обезболивающее.

Чтобы понять механику вазоокклюзивных кризисов и научится предсказывать их, ученые из Массачусетского технологического инстуитута (США) разработали специальную модель. Она имитирует мельчайшие вены и венулы толщиной 10-20 мкм, в которых чаще всего происходит закупорка. В систему встроена возможность управлять уровнем кислорода.

Эксперименты с моделью показали, что при низких уровнях кислорода гемоглобин внутри деформированных эритроцитов образует жесткие волокна, которые меняют форму мембраны. Такие клетки в 2-4 раза чаще прилипают к стенкам сосудов.

Кроме того, ученые обнаружили, что чаще закупорка происходит по вине незрелых эритроцитов, или ретикулоцитов, у которых больше площадь мембраны.

Ученые намерены использовать новые знания, чтобы создать более полную модель вазоокклюзивного криза и научиться предсказывать его наступление. Она также поможет понять, почему некоторые пациенты с серповидноклеточной анемией избегают подобных болей.

Самый радикальный способ борьбы с серповидноклеточной анемией — генное редактирование стволовых клеток с помощью технологии CRISPR. Клинические испытания этой методики хотела провести американская компания CRISPR Therapeutics. Однако у чиновников из FDA есть сомнения в безопасности подхода. В результате сейчас испытания оказались заморожены на неопределенный срок.