Эксперимент собиралась провести компания CRISPR Therapeutics, основанная пионерами генного редактирования. Однако, как сообщают Futurism и Technology Review, Управление по санитарному надзору (FDA) отклонило ее заявку на проведение клинических испытаний.
Запрет является временным: согласно пресс-релизу управления, у него есть «определенные вопросы», ответ на которые оно хочет получить до того, как даст добро на исследования. В CRISPR Therapeutics уже заявили, что надеются в скором времени решить все проблемы.
Если FDA все-таки одобрит заявку, компания сможет приступить к финальному этапу работы над терапией серповидноклеточной анемии. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты имеют неправильную форму и не способны переносить достаточно кислорода. Результатом становится целый ряд симптомов, от хронической боли до слепоты.
Серповидноклеточную анемию вызывает поломка гена, кодирующего гемоглобин. Чтобы компенсировать нерабочие версии этого белка, исследователи планируют использовать ген фетального гемоглобина. Эта разновидность гемоглобина работает на эмбриональном этапе, после чего кодирующий ее ген отключается.
Однако его можно активировать с помощью генного редактирования. Именно в этом заключается методика CTX001, разработанная CRISPR Therapeutics совместно с Vertex. У пациента извлекают стволовые клетки крови, включают в них ген фетального гемоглобина и вводят обратно в организм. Здесь отредактированные клетки должны дать начало новым эритроцитам.
Результаты лабораторных исследований показали высокую эффективность метода, но без клинических испытаний говорить о его безопасности нельзя. Если CRISPR Therapeutics получит разрешение на их проведение, это станет большим шагом не только в развитии компании, но и в истории медицины. Хотя в 2016 году CRISPR уже применили к людям в Китае, в США подобных испытаний еще не проводилось.
Лечить серповидноклеточную анемию и другие наследственные заболевания можно не только с помощью генного редактирования. Другой перспективный вариант — пересадить ребенку стволовые клетки матери на стадии эмбриона, когда иммунная система еще недоразвита. В США этот метод помог родиться девочке, у которой диагностировали альфа-талассемию.
