Рибонуклеиновая кислота (РНК) играет важную роль в кодировании, прочтении, регуляции и выражении генов, а также в трансляции — синтезе белка внутри клетки. Как отмечает Science Daily, многие исследователи полагали направленное вмешательство в работу невозможным или по крайней мере невероятно сложным из-за малого размера и подвижности этих молекул.

Однако профессор химии из Института Скриппса Мэтью Дисней уверяет, что нашел способ влиять на работу РНК, блокируя производство определенных белковых продуктов — например, используемых атаковавшим организм вирусом. Его исследование опубликовано в Journal of the American Chemical Society.

Технологию блокирования работы РНК он назвал RIBOTAC — сокращение от «ribonuclease-targeting chimeras». В ходе эксперимента разработанный в его лаборатории молекулярно-белковый комплекс атаковал онкоген miRNA-96, характерный для клеток трижды негативного рака молочной железы — одного из тяжело излечимых онкозаболеваний. В «химере» RIBOTAC Дисней связал молекулу энзима RNase L, отвечающего за иммунный ответ организма, и созданную в его лаборатории молекулу Targaprimir-96, которая сковывает раковый miRNA-96.

Разрушение онкогена привело к «перезапуску» программы саморазрушения раковых клеток. Студент лаборатории Диснея Мэтью Косталес говорит, что в ходе опытов наблюдалось уничтожение исключительно вредоносных клеток.

Сам Дисней прогнозирует, что технологию можно видоизменить для лечения целого ряда заболеваний генетической природы: «Это лишь верхушка айсберга — если мы говорим о том, как это вообще можно использовать».

Ученый говорит, что РНА — ключевое звено в развитии почти всех болезней. И раз подход позволяет прицельно атаковать работающие во вред организму молекулы РНК, подход можно применить очень широко. Сам он собирается сосредоточиться на исследовании возможностей технологии для борьбы с трудноизлечимыми видами рака и генетическими заболеваниями, для которых сейчас вовсе нет лекарств.

Science Daily утверждает, что в перспективе это открытие открывает дорогу к созданию генетических лекарств в виде обычных таблеток.

Ранее в том же Институте Скриппса представили инновационный метод разработки противораковых препаратов на основе сфероидов, позволяющих проводить быстрый скриннинг.