Опухоль почки у пациента диагностировали еще в семь лет. В течение следующего десятилетия заболевание неоднократно возвращалось и распространялось на другие органы. К моменту проведения терапии у подростка были крупные опухолевые очаги в брюшной полости и метастазы в легких, печени, тазу и головном мозге. Доступных вариантов лечения, которые могли бы привести к полному выздоровлению, уже не оставалось.
Молекулярный анализ опухоли в рамках программы INFORM показал, что раковые клетки вырабатывают PRAME — опухолевый антиген, который может служить мишенью для иммунной системы. Этот белок уже изучается как мишень для Т-клеточной терапии у взрослых, в том числе при меланоме. На основе этих данных врачи решили попробовать аналогичный подход у подростка.
Для терапии ученые взяли собственные Т-клетки пациента и генетически модифицировали их так, чтобы они распознавали PRAME и атаковали клетки, которые его производят. Необходимый генетический вектор предоставила биотехнологическая компания Immatics. Производство клеточного препарата заняло семь дней, после чего в июле 2025 года пациент получил его внутривенно.
Ответ на лечение оказался быстрым. Уже через девять дней биопсия показала массовое проникновение Т-клеток в опухолевую ткань и гибель раковых клеток. В течение следующих недель и месяцев опухолевые очаги продолжали уменьшаться во всех пораженных органах. Через три месяца в повторной биопсии живых опухолевых клеток не обнаружили, последующие исследования и анализы крови также не выявляли признаков активного заболевания.
Почти через год после терапии подросток остается в хорошем состоянии. Он регулярно тренируется, участвует в велогонках и завершил профессиональное обучение. При этом врачи подчеркивают, что речь пока идет об одном случае, а не о доказанной эффективности метода для других пациентов.
Следующим шагом станет клиническое исследование I/II фазы PRAMEtime, запуск которого намечен на 2027 год. В нем примут участие до 18 детей и подростков в возрасте от 8 до 17 лет с PRAME-позитивными солидными опухолями. Данные программы INFORM, охватившей анализы более 2,5 тыс. пациентов, показывают: этот белок часто встречается в детских новообразованиях высокого риска, что делает его перспективной универсальной мишенью для клеточной иммунотерапии.
