Изначально ученые работали с белком-супрессором опухолей p53. Мутации в гене p53 встречаются почти в половине всех случаев рака и особенно распространены при некоторых наиболее агрессивных типах опухолей, включая рак яичников, поджелудочной железы и легких. В этих опухолях частота мутаций p53 может достигать 70-90%.

Однако вместо попыток восстановить работу поврежденного белка исследователи использовали систему CRISPR, чтобы распознавать специфические молекулы РНК, характерные только для опухолевых клеток с определенной мутацией. После обнаружения фермент Cas12a2 активируется и запускает процесс расщепления всего генетического материала внутри раковой клетки.

В доклинических экспериментах терапия успешно различала клетки с мутациями и без них. В результате здоровые клетки оставались почти полностью нетронутыми.

Высокая избирательность является одним из главных преимуществ технологии. В отличие от лучевой или химиотерапии, которые уничтожают все активно делящиеся клетки, новый подход нацелен исключительно на клетки с заданным молекулярным маркером.

«Это полностью переосмысливает использование CRISPR в качестве инструмента для уничтожения раковых клеток при различных типах онкологических заболеваний», — заявили ученые. Пока они намерены оценить потенциал терапии вместе с другими методами лечения рака.

Тем временем новая Т-клеточная терапия уничтожила рак у пациентов даже без химиотерапии.