Белок TDP-43 считается одним из ключевых факторов нейродегенерации, поэтому ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего стремились создать лечение, нацеленное на его устранение. Новая терапия доставляет в нейроны ген SynCav1, который усиливает выработку нейропротекторного белка caveolin-1 — он участвует в поддержании сигнальных путей для нормальной работы нервных клеток.

В отличие от других подходов, направленных исключительно на удаление токсичных белков, новая стратегия способна повысить устойчивость нейронов к повреждениям.

«Многие методы лечения нейродегенеративных заболеваний сосредоточены на удалении токсичных белков, однако нейроны одновременно теряют способность справляться со стрессом. Усиление устойчивости самих нейронов может стать эффективной терапевтической стратегией даже при уже существующем накоплении токсичных белков», — заявил автор исследования Брайан Хед.

В доклинических экспериментах на моделях мышей терапия успешно преодолевала защитный гематоэнцефалический барьер и повышала уровень caveolin-1 в нейронах в головном и спинном мозге. У животных лечение сохраняло память, функцию обучения и снижало уровень TDP-43. Кроме того, ученые отметили преимущества лечения для функции митохондрий и структуры нейронов в целом.

«Мы обнаружили, что TDP-43 не только накапливается в неправильных субклеточных структурах, но и нарушает необходимые нейронам процессы коммуникации», — прокомментировали ученые. Иными словами, результаты предлагают новое понимание механизмов нейродегенерации.

Лечение имеет потенциал в терапии различных нейродегенеративных заболеваний. Дальнейшие исследования будут нацелены на изучение долгосрочных последствий в отношении сохранения когнитивных функций.

Недавно ученые обнаружили новую причину нейродегенерации.