Однократная доза CRISPR-терапии под названием EDIT-401 у нечеловеческих приматов привела к среднему снижению уровня ЛПНП более чем на 90%, сообщается на сайте компании. Эффект сохраняется в течение полугода и указывает на долговременный потенциал терапии.
Механизм действия EDIT-401 основан на редактировании гена LDLR, которое увеличивает экспрессию рецептора и ускоряет удаление ЛПНП из крови. Согласно проведенным экспериментам, даже умеренное редактирование от 10% до 40% аллелей LDLR приводило к росту выработки белка примерно в шесть раз.
Наблюдения продемонстрировали отсутствие неблагоприятных побочных эффектов при различных дозировках препарата.
«В целом, результаты подтверждают целесообразность проведения клинических исследований», — заявили авторы. Если они окажутся успешными, то у пациентов появится перспектива более безопасного и эффективного лечения гиперлипидемии, которая сегодня в 75% случаев не поддается контролю стандартными препаратами.
Ранее уже стартовали клинические исследования однократной CRISPR-терапии по снижению уровня холестерина. Она имеет другую терапевтическую мишень и нацелена на ген PCSK9 в печени.

