Метод основан на развитии технологии прайм-редактирования — инструмента, сочетающего систему CRISPR-Cas9 и обратную транскриптазу (фермент, который синтезирует ДНК на основе РНК-шаблона). Команда использовала одноцепочечные ДНК-«заслонки», которые обеспечили аккуратное встраивание донорской ДНК без разрыва обеих цепей генома.

С помощью «прайм-сборки» можно вставлять более длинные последовательности: до 11 тыс. пар оснований против прежнего ограничения в 800. Это позволяет переносить в геном целые гены или крупные функциональные участки, что ранее считалось слишком сложным и небезопасным.

Технология также снижает риски для клеток. В отличие от классических методов вставки генов на основе CRISPR, вызывающих двуцепочечные разрывы ДНК и связанные с ними повреждения, новый подход работает через более мягкие одноцепочечные изменения. Это уменьшает вероятность гибели клеток и делает метод потенциально пригодным для использования в живых организмах.

Многие существующие методы эффективны преимущественно в делящихся клетках. В свою очередь «прайм-сборка» может применяться и к неделящимся клеткам, например, нейронам или клеткам сердечной мышцы, что критически важно для лечения ряда заболеваний. Это связано с тем, что метод не зависит от гомологичной рекомбинации — механизма восстановления ДНК, который активен главным образом в процессе клеточного деления.

Пока технология протестирована в лабораторных условиях на клетках млекопитающих, но учёные уже рассматривают её как основу для будущих клинических разработок. В ближайших планах — испытания на животных моделях и оптимизация способов доставки генетического материала, включая использование вирусных векторов и наночастиц. Если эти этапы окажутся успешными, «прайм-сборка» может стать новым этапом в развитии прецизионной медицины и генной терапии.