Тай Сперл стал первым в мире пациентом, который получил прайм-редактирование в качестве метода лечения гранулематозного заболевания, сообщает Global News. Его диагностировали в возрасте пяти лет и с тех пор в течение 14 лет ребенок принимал антибиотики и противогрибковые препараты для контроля состояния. Решением могла бы стать трансплантация костного мозга, однако за все эти годы для Тая не нашлось подходящего донора.

Тая включили в пилотное клиническое исследование, которое изучало эффективность и безопасность прайм-редактирования для лечения редких генетических заболеваний. В рамках терапии у него извлекли стволовые клетки крови, отредактировали их без использования двухцепочечных разрывов, а затем вернули в организм.

Лечение привело к быстрому восстановлению иммунной функции и было безопасным. Помимо Тая аналогичную процедуру провели еще одному пациенту, который также показал полное излечение.

«Всю жизнь я принимал много таблеток, а теперь все это осталось в прошлом, мне больше не нужно принимать лекарства. Это просто потрясающе», — заявил Тай.

Ученые называют результаты вехой для системы здравоохранения, которая дает надежду для семей с редкими генетическими заболеваниями.

Тем временем технология CRISPR ранее показала отличные результаты у пациентов с высоким уровнем холестерина. Даже при резистентной форме показатели удалось снизить до 80%.